“亨廷顿舞蹈病”治疗取得突破

发布时间：2025-09-29 00:30:46  浏览量：1

参考消息网9月28日报道据法新社伦敦9月24日报道，英国研究人员24日说，他们首次通过一项突破性的新型基因疗法，减缓了致命神经疾病亨廷顿舞蹈病的病情发展。

总部位于荷兰和美国的尤尼库勒制药公司透露，经过三年治疗，在英国伦敦大学学院参与早期临床试验的部分患者的病情发展速度降低了75%。

该研究测试了一种名为AMT-130的新型基因疗法。这种疗法通过直接向大脑注射的方式给药。

研究人员说，AMT-130的作用机制是向患者细胞中永久性导入新的功能性脱氧核糖核酸(DNA)。

这项研究的首席研究员、伦敦大学学院亨廷顿病研究中心的埃德·怀尔德说：“这个结果将改变一切。”

他还说：“基于这些研究结果，AMT-130有望成为首个获批用于减缓亨廷顿病发展的治疗方法。这确实是一项改变世界的重大成果。”

此次试验共有约29名患者参与，其中接受最高剂量治疗的12名患者的病情减缓程度最为显著。

目前，亨廷顿病尚无治愈方法。这是一种由单一基因突变引起的致命神经退行性疾病。

英国约有8000人患有该疾病。这种病会影响患者的运动、思维和情绪。

怀尔德说，参与试验的患者目前病情稳定，“这种稳定程度是我在亨廷顿病患者中从未见过的”。

他补充说：“其中一名患者曾因该病办理了退休，如今已能够重返工作岗位。”

伦敦大学学院女王广场神经病学研究所所长迈克·汉纳教授对有关研究结果给予高度评价，称其开启了“亨廷顿病基因疗法发展的新篇章”，并且对其他神经退行性疾病的研究也具有“明显的借鉴意义”。（编译/朱捷）